LuuBi. Hội viên
Đă tham gia: 18 May 2005 Nơi cư ngụ: Vietnam
Hiện giờ: Offline Bài gửi: 1992
|
Msg 1 of 1: Đă gửi: 06 November 2009 lúc 5:47pm | Đă lưu IP
|
|
|
WASHINGTON - Các nhà khoa học Pháp và trị liệu hỗn hợp gen
cấy ghép tủy xương trong hai chàng trai đến dường như ngưng
năo bệnh có thể giết chết bởi thanh thiếu niên. Điều ngạc nhiên
thành phần: Họ bị vô hiệu hoá các vi-rút HIV do đó, nó có thể không
gây ra AIDS, và sau đó được sử dụng nó để mang trong lành mạnh mới
gen.
Thử nghiệm này đánh dấu lần đầu tiên các nhà nghiên cứu có
cố gắng mà dài dự tính bước vào con người - và các
lần đầu tiên có hiệu quả trị liệu gen chống lại một năo nghiêm trọng
bệnh, cho biết dẫn nghiên cứu tiến sĩ Patrick Aubourg của
Đại học Paris-Descartes.
Mặc dù đó là một, nhỏ đầu tiên bước nghiên cứu, nó có "thú vị
ư nghĩa "cho máu khác và các rối loạn miễn dịch
đă sợ quá đạt của liệu pháp gen, Tiến sĩ
Kenneth Cornetta, chủ tịch của Hiệp hội Mỹ
Gen và di động trị liệu.
"Nghiên cứu này cho thấy sức mạnh của kết hợp điều trị bằng gen và
liệu pháp tế bào, "nhất Cornetta, pḥng thí nghiệm của riêng mà ở Indiana
Trường đă có từ lâu nghiên cứu làm thế nào để phát triển một cách an toàn gen
lentiviruses giao hàng bằng cách sử dụng, HIV của gia đ́nh.
Nghiên cứu được công bố trong ấn bản thứ sáu của các
tạp chí Khoa học.
Trong 20 năm nghiên cứu liệu pháp gen, đă có vài
chạy về nhà và một số tiêu đề làm thất bại - bao gồm một
nguy cơ bị ung thư máu gây ra bởi gen nếu không thành công
điều trị cho một rối loạn hiếm, "bong bóng cậu bé mắc bệnh."
Đó là một rủi ro mà các chuyên gia hy vọng một lentivirus dựa trên
gen trị liệu sẽ được loại bỏ.
Tốt nhất được biết đến từ bộ phim "Lorenzo's Oil",
adrenoleukodystrophy, hoặc ALD, là một bệnh di truyền hiếm
rằng, trong h́nh thức tàn phá nhất của nó, phá hủy các lớp phủ
sợi thần kinh trong bộ năo bé trai '. Nếu không có lớp phủ,
được gọi là myelin, hệ thống thần kinh bị hư xuống. Cái
bệnh thường tấn công trong độ tuổi từ bốn và
10, dẫn đến mù, điếc, mất trí nhớ và mất
cơ kiểm soát, và giết chết trong ṿng một vài năm.
Cấy ghép tủy xương có thể tạm dừng ALD bằng cách cho phép mới
myelin-h́nh thành các tế bào gốc mất gốc. Nhưng nó khó khăn
để t́m một người hiến tủy phù hợp, và ghép các
bản thân là rất nguy hiểm.
V́ vậy, nếu những tế bào gốc từ tủy xương của chính các 'trai
di truyền có thể được sửa chữa, loại bỏ ALD
đột biến? Để làm được điều đó, Aubourg của đội đă phải vượt qua một
rào cản kỹ thuật: Gene trị liệu các công tŕnh khi các nhà khoa học
khai thác cung cấp một gen lành mạnh mới bằng cách gắn vào một
virus có harmlessly có thể lây nhiễm các tế bào. Nhưng không có
ngày hôm nay của cái gọi là gen liệu pháp "vectơ" có thể xâm nhập
đủ của các tế bào gốc cần thiết cho một điều trị để ALD
công việc.
Không giống như hầu hết các loại vi-rút, HIV có thể xâm nhập tế bào gốc, và nó
gậy vĩnh viễn. V́ vậy, nhóm của Aubourg loại bỏ các di truyền
các bộ phận của HIV mà làm cho nó nguy hiểm, để lại cơ bản một
giàn giáo để mang gen mới điều trị.
Sau đó, họ tiêu huỷ tế bào gốc từ hai 7 tuổi, em trai trong
giai đoạn đầu của ALD, và pha trộn trong các gen khỏe mạnh.
Các chàng trai trải qua tủy xương-phá hủy hóa trị
và sau đó đă sửa chữa của họ di truyền tế bào gốc
reinserted.
Hai năm sau, các bé trai đă cho thấy không có dấu hiệu xấu đi
năo thiệt hại và đang hoạt động tốt với 15 phần trăm
các tế bào máu sản xuất protein lành mạnh của ḿnh, nói:
Aubourg, người đă có kế hoạch kiểm tra các thủ tục thử nghiệm tại
nhiều bệnh nhân. Một nhóm bênh vực, các ALD Dừng
Foundation, đang làm việc gây quỹ cho một Hoa Kỳ tương tự
nghiên cứu.
___
Trên Net:
Khoa học Web site: http://www.sciencemag.org
__________________ Xuất Ḱ đông môn,
Hữu nữ như vân .
Tuy Tắc Như Vân,
Phỉ ngă tư tồn .
Cảo Y kỳ cân,
Liêu Hạc ngă vân
|